Avec les nouvelles innovations technologiques qui apparaissent tous les deux jours, il est intrigant d’en trouver une qui nous affecte directement ou qui a le potentiel de révolutionner notre mode de vie.

Au cours des dernières années, la biotechnologie nous a tous fait nous demander jusqu’où nous pouvons aller lorsqu’il s’agit de sauver des vies. Aujourd’hui, Moderna Therapeutics, une société de biotechnologie basée dans le Massachusetts, a pour objectif de révolutionner le domaine de la médecine grâce à ses médicaments à ARNm.

Il s’agit d’une société de biotechnologie basée dans le Massachusetts.

Qu’est-ce que Moderna ?

Basée à Cambridge, Moderna est une société de découverte et de développement de médicaments qui fait appel à la science de l’ARN messager pour traiter diverses maladies.

La société a été créée en 2010. À l’époque, elle portait le nom de « ModeRNA ». Les cerveaux derrière l’entreprise sont les collègues de Harvard Derrick Rossi et Tim Springer, qui ont ensuite fait appel à Kenneth R. Chien, Bob Langer et au PDG de Flagship Ventures Noubar Afeyan.

Bien que disposant d’un site internet, la société n’a pas commercialisé ses traitements avant 2012. C’est plus tard, en 2013, que Moderna a conclu un accord de 5 ans avec l’AstraZeneca, une multinationale pharmaceutique, pour commercialiser des ARNm thérapeutiques pour le traitement d’affections sévères.

La science derrière les ARNm thérapeutiques

Pour faire simple, l’ARNm joue un rôle important dans l’expression de l’information génétique contenue dans notre ADN. L’ADN porte les informations sur votre apparence, votre niveau d’intelligence si vous êtes atteint d’une certaine maladie et tout ce qui vous rend distinct, mais l’ARN délivre ces informations au ribosome afin que les protéines qui réalisent l’expression de l’ADN puissent être fabriquées.

Les chercheurs utilisent l’ARNm pour étudier l’expression des gènes afin d’évaluer une variété de maladies. Moderna exploite ce potentiel pour introduire des médicaments à ARNm. Ces médicaments ne sont pas des médicaments ordinaires. Les médicaments conventionnels traitent les maladies en induisant directement un effet de soulagement.

Pour en revenir aux médicaments à ARNm, ceux-ci agissent en « donnant l’ordre aux propres cellules du patient de produire des protéines qui pourraient prévenir, traiter ou guérir la maladie. »

Les médicaments à ARNm sont des médicaments à base d’ARNm.

Moderna a imaginé des technologies exclusives pour produire les séquences nucléotidiques souhaitées et dicter la protéine qui sera fabriquée afin d’avoir l’effet désiré.

Une fois que la séquence est conçue ainsi que modifiée, elle est mise à disposition des cellules cibles par l’une des six modalités que la société a à offrir. Il s’agit notamment des vaccins prophylactiques, des vaccins anticancéreux, de l’immuno-oncologie intratumorale et des thérapeutiques régénératives localisées, pour n’en citer que quelques-unes.

Moderna aujourd’hui

Moderna a établi un record historique en levant 604 millions d’euros cette année. Elle est également devenue la société de biotechnologie avec l’introduction en bourse (IPO) la plus élevée, valorisant la société à 7,5 milliards d’euros. C’est plus que 56 autres sociétés de biotechnologie réunies, et elle n’a même pas encore de produit commercialisable.

Il y a aussi la question de savoir si l’on peut s’attendre à ce que l’entreprise se développe.

Pour ce qui est de l’année prochaine, Cami Samuels de Venrock, une société qui réalise des investissements dans le domaine de la santé, déclare :

« L’entreprise sortira à une valorisation de 3 milliards d’euros l’année prochaine. Il m’est difficile, en regardant leur pipeline, de comprendre pourquoi ils sont valorisés cinq fois, six fois [plus] que d’autres entreprises avec le même pipeline. « 

Selon Business Insider, la société se négocie actuellement en dessous de la valeur fixée pour son introduction en bourse, à savoir 7,5 milliards d’euros.

Bien que Moderna ne soit pas la seule société de biotechnologie qui utilise les ARNm pour apporter des solutions à des problèmes de santé urgents, il est toujours bon de voir de nouvelles sociétés basées sur la biotechnologie être aussi optimistes quant à l’avenir de leur utilité.

L’avenir

L’entreprise a mis en place New Venture Labs comme incubateur pour la recherche en cours. Moderna se concentre actuellement sur la recherche Blue-sky. La recherche Blue-sky est le type de recherche qui ne suit pas un programme spécifique ou qui n’a pas un objectif immédiatement applicable.

Donc, leur travail consiste plutôt à explorer de nouvelles voies qui pourraient conduire à traiter des affections graves par le biais de la thérapeutique ARNm. Ils se demandent :

Et si l’ARNm pouvait être un médicament ?

Pour ce qui est des essais sur l’homme, ils sont en cours de réalisation. Quelques-unes des modalités, y compris les vaccins et les thérapeutiques, ont leurs essais sur l’homme en cours.

La société recrute des participants pour étudier diverses maladies, notamment le cytomégalovirus, les tumeurs solides, les tumeurs solides avancées/métastatiques et les tumeurs malignes solides récidivantes/réfractaires.